北青快评｜罕见病药物“天价”，并非无“药”可治

日前，网络流传“治疗罕见病‘脊髓性肌萎缩症（下称SMA）’特效药物需‘70万元一支’天价，且国内价格远高于国外”引发社会关注。记者了解到，诺西那生钠注射液于2019年被批准进口上市，目前未纳入医保，由患者自费承担。在国内，该药每单位价格为69.97万元。（8月8日《北京青年报》）

SMA在2018年被纳入我国《第一批罕见病目录》。虽说罕见病药物因为市场需求少、研发成本高导致价格贵，大家早有耳闻，但上述药物在澳洲一针只需要41美元（约合人民币280元），而国内售价高达70万元，这种巨大价差让人很难理解，一般家庭无法承受这种价格，哪怕是一针。

国家医保局工作人员对这种药的巨大价差进行了解释，即该药由药企自行定价，在每个国家的价格存在一定出入；该药物售价中既含有原材料、研发等成本，也含有利润，加上目前在国内市场处于垄断，所以价格居高不下。据悉，该药物在澳洲价格低，则是因为纳入了当地药品福利计划。

作为治疗SMA的一种新药，该药去年获准在中国上市对患者来说就是利好消息。但是，以其目前的国内售价，恐怕只有富豪家庭的患者才能用得起。那么国内一般家庭的SMA患者如何才能用得起该药？显然是大家最关注的问题，也是广东这位母亲向国家药监局申请信息公开的主要原因。

要想让一般患者用得起这种药，首先，大家会想到医保。原因是，近年来，部分抗癌药、罕见病药物通过谈判纳入医保报销目录后，价格大幅度下降。所以，公众自然希望把诺西那生钠注射液，也通过谈判纳入医保报销目录，一是谈判后价格会降低，二是医保报销后，患者个人负担更轻。

据悉，该药去年在国内上市后，已被纳入医保谈判日程，但遗憾的是，因药物价格谈不下来，始终没有办法进入到医保目录。笔者以为，作为该药生产企业要懂得让利，因为中国人口基数大，SMA患者数量相对多，只有通过降价让该药进入医保报销目录，该药就能以量获利，长期获利。

同时，医保谈判还要继续努力，既要利用巨大的采购优势进行谈判，也可以适当提高谈判价格，因为SMA患者分散于各地，对各地医保基金来说患者数量有限，可以承受。此外，谈判是一种艺术，有不少技巧，谈判专家组应该充分利用各种谈判技巧促使该药生产企业接受医保谈判价格。

而有条件的地方，都应该建立罕见病用药保障机制。比如浙江规定罕见病患者每年自费上限不超过10万元，能大大减轻患者用药负担。希望更多地方有类似惠民机制。欠发达地区怎么呢？笔者建议，地方财政应加大针对性补助，中央财政应通过转移支付，让罕见病患者尽可能有保障。

甚至，国家层面有必要为SMA患者设立专项保障资金。今年全国两会上，全国政协委员、黑龙江省佳木斯市残联副理事长张丽莉建议，尽快建立SMA罕见病专项保障资金，并结合大病医保等政策保障SMA家庭避免灾难性医疗支出。这一建议也值得倾听。

另外，打破垄断也是降低药价的手段之一。据报道，俄罗斯正在研发治疗SMA的国产药物。我国SMA患者相对较多——有数据显示，国内SMA患者大约3-5万名，且每年新增新生儿患者约2000人。所以我国也要通过鼓励研发国产药物打破进口药垄断。

文/冯海宁

图源/视觉中国

编辑/王涵